寡核苷酸(Oligonucleotides)，是一类由碱基组成的短链核酸化合物的总称，它是继小分子药物和蛋白质药物之后出现的一类新模式药物(New modality)，是近年药物开发的热点之一。绝大多数寡核苷酸药物(Oligonucleotidedrugs, OND)通过沃森克里克碱基联会原理，识别并结合到目的核苷酸序列上，干扰致病基因的转录翻译，从而矫正致病蛋白质的表达量，最终达到治疗疾病的效果。

寡聚核苷酸是包含20 个以下碱基的短链核苷酸，易与其互补序列杂交。寡聚核苷酸分为脱氧核糖核酸（Deoxyribonucleic acid，DNA）和核糖核酸（Ribonucleic acid，RNA），DNA和RNA 都是生物遗传信息的载体。

寡核苷酸在基因检测、研究和法医学中很重要。重要的是，它们在通过固相化学合成的人工基因合成中发挥关键作用，作为 DNA 复制、PCR 和 DNA 测序的引物，以及作为原位杂交和基因敲低分析的分子探针。寡核苷酸是反义疗法中不可或缺的元素，该疗法使用基因敲低检测。

核苷酸

寡核苷酸合成的脱氧核糖核酸（脱氧核糖核酸）可以用于链聚合反应，能扩增确定几乎所有DNA的片段，在这个过程中寡核苷酸是作为引物，和DNA 中标的的互补片段结合，作成DNA的复制品。

调控寡核苷酸

调控寡核苷酸用於抑制核糖核酸片段，防止其翻译成蛋白，在制止癌细胞活动方面能起一定的作用。

定点诱变技术

是由加拿大的生物化学家M·史密斯（Michael Smith，1932—）发明的。其基本原理如下：

应用寡聚核苷酸进行DNA的定点诱变时，首先要把含有待突变的DNA片断段克隆到MI3噬菌体载体中，MI3噬菌体的正链可以感染具有纤毛的细菌，并在细菌体内进行复制后，以出芽的形式形成新的带有正链DNA的噬菌体。而存留在菌体内的则是双链状态的复制型MI3。受MI3噬菌体感染的细菌长生速度减慢，在细菌培养皿上会形成透明的噬菌斑。

将目的脱氧核糖核酸插入到复制型MI3的多克隆位点上，去转染细菌，提取单链DNA作为突变的模板。根据需要设计并合成带有突变核苷酸序列的寡聚核苷酸引物，使与带有目的DNA的单链MI3模板杂交，然后加入DNA聚合酶和4种脱氧核糖核苷酸，使杂交上的突变引物延伸，并用DNA连接酶使新合成的DNA成环状，再去转染细菌。可用DNA序列分析的方法从所得到的噬菌体中筛选出带有突变DNA序列的突变体。在制备出含有突变体的复制型DNA后，可以用突变的DNA片段置换未突变的DNA相应的区段，从而得到完整的DNA突变体。