更新时间：2023-08-15 15:36
急性白血病（acute leukemia，AL），是造血干祖细胞的恶性克隆性疾病，发病时骨髓中异常的原始细胞及幼稚细胞（白血病细胞）大量增殖并抑制正常造血，可广泛浸润肝、脾、淋巴结等各种脏器。表现为贫血、出血、感染和浸润等征象。
国际上常将AL分为急性淋巴性白血病和急性髓系白血病两大类。急性白血病分型，临床并行使用法美英（FAB）分型和世界卫生组织（WHO）分型。AL的病因尚不完全明确，认为发病由多因素导致，包括遗传因素和环境因素。
急性白血病起病缓急程度不同，急者可以突然高热，类似“感冒”，也可以发生严重的出血。缓慢者常为脸色苍白、皮肤紫癜，月经过多或拔牙后出血难止而就医时被发现。可出现骨髓造血功能受抑制及白血病细胞增殖浸润表现。当髓系母细胞≥骨髓有核细胞的20％或非红系细胞≥20％，或在复发性细胞遗传学异常情况下，无论原始细胞百分率如何，可诊断为AML；当红系成分\u003e50％时，淋巴来源的原始细胞≥20％的骨髓有核细胞或≥20％的非红系细胞成分，则可诊断为ALL
急性白血病一般治疗主要是防治感染、成分输血支持、防治高尿酸血症肾病和维持营养。抗白血病治疗分急性淋巴性白血病（ALL）治疗和急性髓系白血病（AML）治疗，两者均包括诱导缓解治疗和缓解后治疗等。多数大于60岁的AL病人化疗需减量用药，以降低治疗相关死亡率。
小行星3789白血病发病率为（3~4）/10万，ALL发病率0.69/10万，AML发病率为1.62/10万。AL若不经治疗，平均生存期为3个月左右，短者甚至在确诊数天后死亡。经过现代治疗，不少AL病人可长期存活。
急性白血病（acute 白血病，AL），是造血干祖细胞的恶性克隆性疾病，发病时骨髓中异常的原始细胞及幼稚细胞（白血病细胞）大量增殖并抑制正常造血，可广泛浸润肝、脾、淋巴结等各种脏器。
约翰·贝内特（John Bennett）根据化脓性白细胞的微观积累，将这种疾病命名为白细胞增多症（1845）。同年，鲁道夫·魏尔啸（Rudolf Virchow）定义了逆转的白细胞和红细胞平衡。他在1847年将这种疾病正式称为白血病。
白血病增生的血细胞有数量及质量异常，具有恶性肿瘤特征，故亦称“血癌”。依据中国中西医结合学会血液病专业委员会第七、八届中国中西医结合血液病学术会议对急性白血病中医病名的讨论结果，将“急性血癌”作为急性白血病的中医病名。
国际上常将AL分为急性淋巴性白血病和急性髓系白血病两大类。
急性淋巴细胞白血病（acute lymphoblastic leukemia， ALL），简称急淋，是起源于造血干、祖细胞的以原始、幼稚淋巴细胞增殖积聚为特征的一种恶性疾病。是一种在病理学和发病群体上存在异质性的疾病。
急性髓系白血病（acute myeloid 白血病，AML），是原始髓系细胞的克隆性增生。多数AML伴有遗传学异常，阻止了造血干细胞向成熟分化，使正常骨髓组织被相对不分化的母细胞所取代，瘤细胞停止在早期髓性分化阶段。
对于AL，临床并行使用法美英（FAB）分型和世界卫生组织（WHO）分型。FAB 分型是基于对病人骨髓涂片细胞形态学和组织化学染色的观察与计数，是最基本的诊断学依据。WHO 分型是整合了白血病细胞形态学（morphology）、免疫学（immunology）、细胞遗传学（cytogenetics）和分子生物学特征（molecular biology）（简称 MICM）的新分型系统，可为病人治疗方案的选择及预后判断提供帮助。
AL的病因尚不完全明确，认为发病由多因素导致，包括遗传因素和环境因素。
1.遗传因素
患有其他遗传性疾病或严重免疫缺陷病病的患儿，白血病的发病率明显高于一般儿童，同卵双生中一个儿童发生白血病，另一个儿童患白血病的可能性为20%。遗传因素导致的家族性白血病约占白血病的0.7%。先天性再生障碍性贫血（Fanconi贫血）、唐氏综合征以及先天性免疫球蛋白缺乏症等患者的白血病发病率均较高，表明该病与遗传因素有关。
2.环境因素
其中病毒感染通过内源性病毒整合并潜伏在宿主细胞内，在某些物理化学因素作用下，可能激活表达从而诱发白血病，或通过传播感染直接致病，例如人类T淋巴细胞病毒Ⅰ型（（HTLN-1）可导致成人t细胞白血病/淋巴瘤。
电离辐射包括 X射线、Ƴ射线等，大面积和大剂量的电离辐射照射可抑制骨髓和使机体免疫力下降，同时导致脱氧核糖核酸 突变、断裂和重组，从而诱发白血病发生。研究表明，长期接触苯及含有苯的有机溶剂也与白血病发生有关。另外，某些血液病最终可能发展为白血病，包括骨髓增生异常综合征、淋巴瘤、多发性骨髓瘤和阵发性夜间血红素尿症等。
白血病种类繁多，发病机制复杂。一般来说，白血病的发生至少有两个阶段的过程：
1.各种原因所致的单个细胞原癌基因决定性的突变，导致克隆性的异常造血细胞生成。
2.进一步的遗传学改变可能涉及一个或多个癌基因的激活和抑癌基因的失活，从而导致白血病。通常物理化学因素先引起单个细胞突变，而后因机体遗传易感性和免疫力低下，病毒感染、染色体畸变等激活了癌基因（如ras家族），并使部分抑癌基因失活（如 p53 突变或失活）及凋亡抑制基因（如bcl-2）过度表达，导致突变细胞凋亡受阻，恶性增殖。
据美国国家肿瘤研究所资料显示，美国白种人中ALL的年龄调整总发病率为1.5/10万，而黑人中为0.8/10万，男女比例为1.4/1.0。该病约占全部白血病的12%，多见于儿童，发病率在2-5岁达到高峰5.3/10万，随后逐渐下降，35岁左右再次升高，80—84岁达到发病小高峰（2.3/10万）。研究发现，ALL的发病率存在地区差异。北欧、西欧、北美洲、大洋洲人群中发病率较高，而亚洲及非洲人群发病率则较低。
自20世纪90年代开始，美国、欧洲的AML的死亡率均呈下降趋势。AML的死亡率与年龄、性别、种族也有一定关系，随年龄的增长，死亡率增高（到80岁以上死亡率达高峰，17.6/10万）。2000～2003年间，美国AML的死亡率为2.7/10万；男性患者为3.5/10万，女性患者为2.2/10万。2000年美国白人AML的死亡率为2.7/10万，黑人为2.2/10万。
中国白血病发病率为（3~4）/10万，在恶性肿瘤所致的死亡率中，白血病在男性中居第6位，在女性中居第7位，在儿童及35岁以下成人中，则居第1位。
ALL为发病率0.69/10万，ALL病死率为（2~4）/10万。ALL多见于儿童；男性发病率高于女性，男女比例为5：4；城市高于农村。
成人AL中以AML多见，AML发病率为1.62/10万。
急性髓系白血病（AML），是原始髓系细胞的克隆性增生，多数AML伴有遗传学异常，它阻止了造血干细胞向成熟方向的分化，使正常骨髓组织被相对不分化的母细胞所取代，肿瘤细胞停止在早期髓性分化阶段。AML存在的染色体易位会干扰正常髓细胞发育所必需转录因子的基因表达和功能，除了染色体的易位和倒置之外，某些患者还可发生特定的基因突变，这些基因突变具有预后意义。原始、幼稚细胞在骨髓内弥漫性增生，取代原有骨髓组织，在全身各器官、组织内广泛浸润，一般不形成肿块。外周血白细胞呈现性质和数量的变化，白细胞总数升高，以原始细胞为主；但有时白细胞不增多，甚至在外周血涂片中难以找到原始和幼稚细胞，即非白血性白血病表现。AML的脏器浸润特点是肿瘤细胞主要在淋巴结的副皮质区及窦内浸润，在脾脏红髓浸润，以及肝窦内浸润。在有单核细胞的AML，可见肿瘤细胞浸润皮肤和牙龈的现象。
髓系肉瘤（myeloid sarcoma），是髓系原始细胞在骨髓以外的器官或组织内聚集增生而形成的肿块。多见于 AML患者，可先于AML或与AML同时发生，好发于扁骨和不规则骨，如颧骨、额骨、肋骨和椎骨等，肿瘤位于骨膜下；也可发生于皮肤、淋巴结、胃肠道、前列腺、睾丸和乳腺等处。有时因瘤组织含有原卟啉或绿色过氧化物酶，在新鲜时肉眼观呈绿色，而当暴露于日光后，绿色迅速消退，若用还原剂（过氧化氢或亚硫酸钠）可使绿色重现，故也称绿色瘤（chloroma）。髓系肉瘤通常由有或无成熟迹象的原始粒细胞构成，以往大多称为粒细胞肉瘤（granulocytic sarcoma），而其他系别（原单核细胞、原巨核细胞或红系前体细胞）形成的髓系肉瘤少见。显微镜下组织学表现为单一形态的原始髓系细胞的聚集性增生和浸润，所在部位的组织结构受到破坏。髓系肉瘤主要与淋巴肉瘤鉴别，绿过氧化物酶（myeloperoxidase，MPO）的细胞化学染色或免疫组化阳性表明为髓系分化。
急性淋巴细胞白血病（ALL），是由一系列获得性遗传变异引起的，恶性转化常发生在多能干细胞之中。异常增殖、克隆性扩增、异常分化以及细胞凋亡减少导致恶性细胞取代了正常的血液成分。
患者起病缓急程度不同，急者可以突然高热，类似“感冒”，也可以发生严重的出血。缓慢者常为脸色苍白、皮肤紫癜，月经过多或拔牙后出血难止而就医时被发现。临床表现主要来源于骨髓造血功能受抑制和白血病细胞增殖浸润。
1.贫血
部分病人因病程短可无贫血。半数病人就诊时已有重度贫血，尤其是继发于骨髓增生异常综合征者；
2.发热
半数病人以发热为早期表现。可低烧，亦可高达39-40℃或以上，伴有怕冷、出汗等。虽然白血病本身可以引起发热，但高热往往提示有继发感染的存在。感染可发生在各部位，严重时可有血流感染（包括菌血症、败血症等）。长期应用抗生素及粒细胞缺乏者可出现真菌感染。因病人伴有免疫功能缺陷，可发生病毒感染，如单纯疱疹病毒、带状疱疹病毒、巨细胞病毒感染症等；
3.出血
40%的患者以出血为早期表现，可发生在全身各部位，常见表现为皮肤点、瘀斑、鼻出血、牙龈出血、月经过多等。大量白血病细胞在血管中淤滞及浸润、血小板减少、凝血异常以及感染是出血的主要原因。
1.淋巴结和肝脾大
淋巴结肿大以ALL较多见。肝、脾增大多为轻至中度，除化学标记语言急性变外，巨脾患者较为罕见；
2.眼部
部分AML可伴粒细胞肉瘤，或称绿色瘤（chloroma）。常累及骨膜，以眼眶部位最常见，可引起眼球突出、复视，甚至失明；
3.口腔和皮肤
AL较常见，尤其是M4和M5。由于白血病细胞浸润可使牙龈增生、肿胀；皮肤可出现蓝灰色斑丘疹，局部皮肤隆起、变硬，呈紫蓝色结节；
4.中枢神经系统
白血病最常见的骨髓外浸润部位。多数化疗药物难以进入中枢神经系统，不能有效杀灭隐藏在该处的白血病细胞，因而引起急性白血病（central nervous system leukemia，CNSL）。轻者表现为头痛、头晕，重者有呕吐、颈项强直（即颈部肌肉僵硬肌肉痉挛的症状），甚至抽搐、昏迷。CNSL可发生在疾病各时期，尤其是治疗后缓解期，以ALL最常见儿童尤甚，其次为M4、M5和M2；
5.睾丸
多为一侧睾丸无痛性肿大，另一侧虽无肿大，但在活检时往往也发现有白血病细胞浸润。睾丸白血病多见于ALL化疗缓解后的幼儿和青年，是仅次于CNSL的白血病髓外复发的部位；
6.骨骼和关节
常有胸骨下段局部压痛，可出现关节、骨骼疼痛，尤以儿童多见。发生骨髓坏死时，可引起骨骼剧痛。
1.急性髓系白血病（AML）
当髓系母细胞≥骨髓有核细胞的20％或非红系细胞≥20％（红细胞成分\u003e50％）时，或在复发性细胞遗传学异常[t（8；21），t（15；17），inv（16）或t（16；16）]的情况下，无论原始细胞百分率如何，可诊断为AML。可使用外周血以相同的标准进行诊断。
2.急性淋巴性白血病（ALL）
当红系成分\u003e50％时，淋巴来源的原始细胞≥20％的骨髓有核细胞或≥20％的非红系细胞成分，则可诊断为ALL。
1.血象
大多数病人白细胞增多，数量\u003e10x109/L的病例称为白细胞增多性白血病，也有白细胞正常或减少的病例，当白细胞\u003c1.0x109/L时，称为白细胞不增多性白血病。血涂片分类检查可见数量不等的原始和幼稚细胞，但免疫细胞不增多型病例血片上很难找到原始细胞。病人常有不同程度的正常细胞性贫血，少数病人血片上红细胞大小不等，可找到幼红细胞。50%的病人血小板减少至\u003c60x109/L，晚期血小板极度减少；
2.骨髓象
是诊断AL的主要依据和必做检查。FAB分型将原始细胞≥骨髓有核细胞的30%定义为AL的诊断标准，WHO分型则将这一比例下降至≥20%，并提出原始细胞比例＜20%但伴有某特定基因突变者应诊断为AML。多数AL骨髓象有核细胞显著增生，以原始细胞为主；少数AL骨髓象增生低下，称为低增生性AL；
3.细胞化学
主要用于协助形态鉴别各类白血病，利用糖原染色、绿过氧化物酶等化学反应鉴别白血病类型；
4.免疫学检查
根据白血病细胞表达的系列相关抗原确定其来源；
白血病常伴有特异的染色体核型和分子生物学改变，如融合基因、基因突变等等；
6.血液生化检查
血清尿酸浓度增高，特别在化疗期间。尿酸排泄量增加，甚至出现尿酸结晶。病人发生弥散性血管内凝血（DIC）时可出现凝血象异常。血清乳酸脱氢酶（LDH）可增高。出现CNSL时，脑脊液压力升高，白细胞数增加，蛋白质增多，而糖定量减少。涂片中可找到白血病细胞。
急性白血病应注意与下述疾病相鉴别：
骨髓增生异常综合征的RAEB型（Refractory Anemia with Excess Blasts，有过量原始细胞的难治性贫血）除病态造血外，外周血中有原始和幼稚细胞，全血细胞减少，染色体异常，这些征象容易和白血病相混淆，但其骨髓中原始细胞小于20%。该病转化为AML的风险较高。
如传染性单核细胞增多症，血象中出现异形淋巴细胞，但形态与原始细胞不同，血清中嗜异性抗体效价逐步上升，病程短，可自愈。百日咳、传染性淋巴细胞增多症、风疹等病毒感染时，血象中淋巴细胞增多，但形态正常，病程良性。骨髓原幼细胞不增多。
在药物或某些感染引起的粒细胞缺乏症的恢复期，骨髓中原、幼粒细胞增多。但该症多有明确病因，血小板正常，原、幼粒细胞中无Auer小体及染色体异常。短期内骨髓粒细胞成熟恢复正常。
巨幼细胞性贫血有时可与红白血病混淆，但前者骨髓中原始细胞不增多，幼红细胞PAS反应常为阴性。该病通常是缺乏维生素B12或叶酸所致，予以叶酸、VitB12治疗有效。所有细胞系均会出现无效造血，但以红系为重。诊断通常基于全血细胞计数和外周血涂片。
ALL治疗方案的选择需要考虑病人年龄，ALL亚型、治疗后的微小残留病灶（MRD）、是否有干细胞供体和靶向治疗药物等多重因素。
1.诱导缓解治疗
长春新碱（VCR）和泼尼松（P）组成的VP方案是ALL的基本方案。VP方案能使50%的成人ALL获血清肌酐（CR），CR期3~8个月。VCR主要毒副作用为多发性末梢神经炎和便秘。VP加环类药物（如柔红霉素，即DNR）组成DVP方案，CR率可提高至70%以上，但需要警惕蒽环类药物的心脏毒性。DVP再加门冬酰胺酶（L-ASP）或培门冬酶（PEG-Asp）即为DVLP方案，是ALL常采用的诱导方案。L-ASP或PEG-Asp可提高病人无病生存率（DFS），主要副作用为肝功能损害、胰腺炎、凝血因子及白蛋白合成减少和过敏反应。在DVLP基础上加用其他药物，包括环磷胺（CTX）或阿糖胞苷（Ara-C），可提高部分ALL的CR率和DFS。
2.缓解后治疗
缓解后的治疗一般分强化巩固和维持治疗两个阶段。强化巩固治疗主要有化疗和造血干细胞移植（HSCT）两种方式，化疗多数采用间歇重复原诱导方案，定期给予其他强化方案的治疗。强化治疗时化疗药物剂量宜大，不同种类要交替轮换使用以避免蓄积毒性，如高剂量甲氨蝶呤（HDMTX）、Ara-C、巯嘌呤（6-MP）和L-ASP。HD MTX的主要副作用为黏膜炎，肝肾功能损害，故在治疗时需要充分水化、碱化和及时亚叶酸钙解救。对于ALL（除成熟B-ALL外），即使经过强烈诱导和巩固治疗，仍必须给予维持治疗。口服6-MP和MTX的同时间断给予VP方案化疗是普遍采用的有效维持治疗方案。如未行异基因造血干细胞移植（allo-HSCT），ALL在缓解后的巩固维持治疗一般需持续2~3年，定期检测MRD并根据ALL亚型决定巩固和维持治疗的强度和时间。成熟B-ALL采用含HD CTX和HD MTX的方案反复短程强化治疗，长期DFS率已由过去不足10%达到50%以上，且缓解期超过1年者复发率很低，故对其进行维持治疗的价值有限。
另外，Ph+ALL诱导缓解化疗可联用酪氨酸激酶抑制剂（TKIs，如伊马替尼或达沙替尼）进行靶向治疗，CR率可提高至90%～95%。TKI推荐持续应用至维持治疗结束。异基因HSCT联合TKIs的治疗也可使病人生存时间及生活质量进一步提高。
3.中枢神经系统白血病（CNSL）的防治和辜丸白血病的治疗
中枢神经系统和睾丸因存在血脑屏障和血睾屏障，很多化疗药物无法进入，是白血病细胞的“庇护所”。“庇护所”白血病的预防是AL治疗必不可少的环节，对ALL尤为重要。CNSL的预防要贯穿于ALL治疗的整个过程。CNSL的防治措施包括颅脊椎照射、鞘内注射化疗（如MTX、Ara-C、糖皮质激素）和（或）高剂量的全身化疗（如HDMTX、Ara-C）。颅脊椎照射疗效确切，但其不良反应如认知障碍、继发肿瘤、内分泌受损和神经毒性（如白质脑病）限制了应用。多采用早期强化全身治疗和鞘内注射化疗预防CNSL的发生，而颅脊椎照射仅作为CNSL发生时的挽救治疗。对于睾丸白血病病人，即使仅有单侧睾丸白血病也要进行双侧照射和全身化疗。
1.诱导缓解治疗
①AML（非急性早幼粒细胞白血病）
采用蒽环类药物联合标准剂量Ara-C（即3+7方案）化疗，最常用的是IA方案（I为IDA，即去甲氧柔红霉素）和DA（D为DNR）方案，60岁以下病人的总CR率为50%-80%。在好的支持治疗下，IDA 12mg/（m2·d）的IA方案与DNR 60~90mg/（平方米·d）的DA方案均取得较高的CR率。中国学者以高三尖杉酯碱（HHT）替代IDA或DNR组成的HA方案诱导治疗AML，CR率为60%-65%，HA与DNR、阿柔比星（Acla）等蒽环类药物联合组成HAD、HAA等方案，可进一步提高CR率。剂量增加的诱导化疗能提高1疗程CR率和缓解质量，但治疗相关毒性亦随之增加。中、大剂量Ara-c联合蒽环类的方案不能提高CR率，但可延长年轻病人的DFS。1疗程获CR者DFS长，2个标准疗程仍未CR者提示存在原发耐药，需换化疗方案或行allo-HSCT。
②APL
多采用全反式维A酸（ATRA）+蒽环类药物。ATRA作用于RARA可诱导带有PML-RARA的APL细胞分化成熟，剂量为20~45mg/（m2·d）。剂作用于PML，小剂量能诱导APL细胞分化，大剂量能诱导其凋亡。ATRA+蒽环类的基础上加用砷剂（如三氧化二砷，ATO）能缩短达CR时间。低/中危组和不能耐受蒽环类药物者采用ATRA+ATO双诱导。治疗过程中需警惕出现分化综合征（differential 综合征），初诊时白细胞计数较高及治疗后迅速上升者易发生，其机制可能与细胞因子大量释放和黏附分子表达增加有关。临床表现为发热、肌肉骨骼疼痛、呼吸窘迫、肺间质浸润、胸腔积液、心包积液、体重增加、低血压、急性肾损伤甚至死亡。一旦出现上述任一表现，应给子糖皮质激素治疗，并予吸氧、利尿，可暂停ATRA。除分化综合征外，ATRA的其他不良反应有头痛、颅内压增高、肝功能损害等；ATO的其他不良反应有肝功能损害、心电图QT间期延长等。急性早幼粒细胞白血病合并凝血功能障碍和出血者积极输注血小板、新鲜冷冻血浆和冷沉淀，可减少由出血导致的早期死亡。
2.缓解后治疗
①AML的CNSL发生率不到3%，对初诊WBC≥40×109L、伴髓外病变、M4/M5、伴t（8；21）或inv（16）的病人应在CR后做脑脊液检查并鞘内预防性用药至少1次，以进行CNSL筛查。而APL病人CR后至少预防性鞘内用药3次。
②AML（非APL）比ALL治疗时间明显缩短。
③急性早幼粒细胞白血病在获得分子学缓解后可采用化疗、ATRA以及砷剂等药物交替维持治疗近2年，期间应定期监测并维持PML-RARA融合基因阴性。
年龄小于60岁的AML病人，根据AML常见的染色体和分子异常的预后情况选择相应的治疗方案。预后不良组首选allo-HSCT；预后良好组（非急性早幼粒细胞白血病）首选大剂量Ara-C为基础的化疗，复发后再行allo-HSCT；预后中等组，配型相合的allo-HSCT和大剂量Ara-C为主的化疗均可采用。无法行allo-HSCT的预后不良组、部分预后良好组以及预后中等组病人均可考虑行自体HSCT。无法进行危险度分组者参照预后中等组治疗，若初诊时白细胞≥100×109/L，则按预后不良组治疗。因年龄、并发症等原因无法采用上述治疗者，也可用常规剂量的不同药物组成化疗方案轮换巩固维持，但仅10%～15%的病人能长期生存。
HD Ara-C的最严重并发症是小脑共济失调，发生后必须停药。皮疹、发热、眼结膜炎也常见，可用糖皮质激素常规预防。
3.复发和难治AML的治疗可选用以下方案
①无交义耐药的新药组成联合化疗方案；②中、大剂量阿糖胞苷组成的联合方案；③HSCT；④临床试验：如耐药逆转剂、新的靶向药物（如FLT3抑制剂等）、生物治疗等。再诱导达CR后应尽快行allo-HSCT。复发的急性早幼粒细胞白血病选用ATO±ATRA再诱导，CR后融合基因转阴者行自体HSCT或砷剂（不适合移植者）巩固治疗，融合基因仍阳性者考虑allo-HSCT或临床试验。
多数大于60岁的AL病人化疗需减量用药，以降低治疗相关死亡率。少数体质好、支持条件佳者可采用类似年轻病人的方案治疗，有HLA相合同胞供体者可行减低剂量预处理的allo-HSCT。由骨髓增生异常综合征转化面来、继发于某些物理化学因素、耐药、重要器官功能不全、不良核型及基因突变携带者，更应强调个体化治疗，如采用表观遗传学调控药物治疗或支持治疗等。
AL若不经治疗，平均生存期为3个月左右，短者甚至在确诊数天后死亡。经过现代治疗，不少病人可长期存活。对于ALL，1-9岁且白细胞\u003c50×109/L并伴有超二倍体或t（12；21）者预后最好，80%以上病人能够获得长期DFS甚至治愈。急性早幼粒细胞白血病若能避免早期死亡则预后良好，多可治愈。老年、高白细胞的AL预后不良。继发性AL、复发、多药耐药、需多疗程化疗方能缓解以及合并髓外白血病的AL预后较差。需要指出的是，某些指标的预后意义随治疗方法的改进而变化，如L3型B-ALL的预后经高剂量、短疗程、充分CNSL防治的强化治疗已大为改观，50%～60%的成人病人可以长期存活，加用抗CD20单克隆抗体后生存率进一步提高。
儿童急淋预后良好的年龄界限是1~9.9 岁，儿童急淋中大龄儿童较1~9.9岁儿童的预后差；而成人急淋中，青少年及年轻成人（adolescents and young adults，AYAs）相对于年长成人预后好。由于化疗策略的改进，AYAs急淋接受经典或借鉴儿童急淋的治疗模式，疗效明显优于接受成人急淋治疗模式，长期无病生存率提高到63%~80%。
1.避免暴露在射线环境中
射线照射、等物质，可能诱发白血病。现代环境如新房、新车等存在射线、氡等物质，属于易感环境，平时应避免暴露在这些易感环境中。
2.避免熬夜，不滥用药物
经常熬夜，劳累失眠，饮食不节等，导致脏功能失调，气血阴阳失衡。疾病失治，滥用药物，损伤脾胃肾，以致运化功能失常，气血阴精亏损，导致疾病发生。故应劳逸结合，合理饮食，注意营养，避免熬夜，不滥用药物。
白血病的早期历史可以追溯到200多年前。1811年，出生于格拉斯哥的爱丁堡医学教授彼得·卡伦用无法解释的乳白色血液定义了一例脾炎。威尔普于1825年定义了白血病的相关症。阿尔弗雷德·唐内在1844年发现了白细胞的成熟停滞。1845年约翰·贝内特根据显微镜下脓性白细胞的积累，将这种病命名为白血病。
白血病的治疗探索经历了漫长的过程。1845年，白血病被称为全身性疾病；在1948年，第一份关于白血病疗法的报告发布；直到1900年，才弄清楚白血病是多因素疾病，而非单一疾病。
1844年，阿尔弗雷德·唐内记录了对一名44岁患有脾肿大的女性的血液样本的观察结果，描述了从患者身上提取的血液的组织学形态，唐内注意到增加的原始细胞数量看起来与正常免疫细胞相同，并由此推断白细胞的增加是由分化停滞引起的，这是白血病的主要特征。唐内是第一位对观察到的白血病患者的血液成分改变进行精确显微镜检查、描述和说明的医生。
1845年，英国医生约翰·贝内特将这一疾病命名为“白细胞增多症”，并首次指出白细胞的异常累积是一种全身性的血液学。同年，德国医生鲁道夫·魏尔啸在对一名50岁的女性进行的尸检中有了重要发现，他观察到红细胞数量减少，而白细胞数量增加。魏尔啸认为，血液外观的改变是由于正常生成的红细胞和白细胞之间的异常平衡。1845年11月，魏尔啸发表了关于“weisses blut”（德语，意为“白血”）的手稿。1847年，魏尔啸在检查了几个白血病病例后，第一个成功地区分了脾白血病和淋巴白血病。
1846年，时任圣乔治医院研究员的亨利·富勒（英文：Henry Fuller）发表了一篇病例报告，报告描述的患者脾脏和肝脏肿大，身体所有血管扩张，血液状况改变。富勒在患者生前进行了三次血液检查，患者去世后又检查了一次。在这些检查中，富勒发现了许多异常白细胞，它们大多数都比正常细胞大很多（即白血病原始细胞），且至少占患者血液的25%。富勒是第一位诊断出患者生前患有白血病的医生。
1865年，1865年德国医生Lissauer首次用含砷药物治疗白血病，开创了化学药物治疗白血病的先河。威廉·伦琴于1895年发现X射线，1903年，美国外科医生尼古拉斯·森（Nicholas Senn）首次将X射线疗法应用于白血病治疗。1942年，吉尔曼和飞利浦撰写了第一份关于氮芥对淋巴组织作用的临床报告，但由于战争形势，直到4年后才发表这一结果。1946年，多位学者发布研究结果表明氮芥对慢性白血病有积极作用。
西德尼·法伯（Sidney Farber）观察并认为，ALL等快速生长的肿瘤是由叶酸诱发的。因此，他推测叶酸拮抗剂可以抑制肿瘤生长。后来他报告了许多患有ALL的儿童病情暂时得到缓解，但没有真正治愈的病例。1943年，叶酸被认为是造血的重要物质，1946年，subbaRow首次将叶酸用于患者。1947年，Sidney Farber与SubbaRow合作表明，叶酸拮抗剂可以对儿童急性白血病的治疗产生有效的影响，但是效果是暂时的。1947年和1948年对16名患有急性白血病的婴儿和儿童进行的临床试验中，采用肌内注射的方式给予氨基蝶呤，这项干预措施使10名患者的临床、血液学和病理学证据得到重大改善。
西德尼·法伯于1948年提出现代白血病疗法，引入酸性叶酸作为抗癌疗法。法伯发表后，很多新的抗白血病药物问世。1953年Burchenal和Lois Murphy证明嘌呤拮抗剂巯嘌呤对儿童白血病效果明显。后来，其他抗白血病药物被引入，如1961年的L-门冬酰胺酶、1962年的长春新碱。关于新药疗法治疗过程的研究表明，自1964年至2014年，中位生存时间和长期生存明显改善。
2022年12月，在中国关于政协第十三届全国委员会第五次会议第01046号（医疗卫生类102号）提案答复的函中，中华人民共和国国家卫生健康委员会表示将加快儿童恶性肿瘤优质医疗资源布局、加大儿童恶性肿瘤的医疗保障力度、加强儿童健康管理早期筛查力度并提高儿童肿瘤治疗的专业性。在儿童恶性肿瘤用药保障方面，治疗儿童急性淋巴性白血病患者的一线治疗药物培门冬酶注射液等已纳入医保药品目录。
鲁道夫·魏尔啸（德语：Rudolf Virchow，1821年10月13日-1902年9月5日），德国医生、人类学家、病理学家、史前史学家、生物学家、作家、编辑和政治家，以促进公共卫生而闻名，被誉为“现代病理学之父”。1845年，魏尔啸在对一名50岁的女性进行的尸检中有了重要发现，这一患者因腿部水肿、脾脏肿大、腹泻和鼻出血等症状而住进了夏里特医院。她的病情迅速恶化，并在三个月内死亡。魏尔啸在显微镜下发现了脓样物质，他观察到红细胞数量减少，而免疫细胞数量增加。魏尔啸认为，血液外观的改变是由于正常生成的红细胞和白细胞之间的异常平衡，而这种逆转的平衡似乎抑制了红细胞。1845年11月，魏尔啸发表了关于“weisses blut”（德语，意为“白血”）的手稿。
阿尔弗雷德·维尔波（法语：Alfred Velpeau，1795年-1867年），法国医生，于1823年获得医学博士学位，于1833年成为巴黎大学外科系主任。1827年，维尔波在巴黎皇家医学院发表了一份详细的尸检报告，病例为一位63岁的男性患者，该患者有明显的腹部肿胀、发热、无力和尿道结石等症状。其症状始于54岁，该疾病的稳定阶段持续了三年，之后患者因炎症而出现反复发烧，并陆续出现排尿困难、肿瘤占位等情况。维尔波在进行尸检的过程中，其巨大的肝脏和脾脏立即引起了他的注意。患者的血液成分也发生了显著的改变，如同稀粥一样稠厚，看起来就像充满脓液的血液。维尔波在报告中描述了这些相关症状，这些症状现在仍运用于白血病的早期诊断。维尔波描述了白血病症状与白细胞增多（牛乳状血清）之间的联系，并怀疑这种特殊的疾病与循环系统有关。
阿尔弗雷德·弗朗索瓦·唐内（法语：Alfred François Donné，1801-1878），显微镜、微生物学和血液学的先驱，阴道毛滴虫的发现者。
1839年，一名44岁患有脾肿大的女性在巴黎迪厄医院去世，唐内检查了该患者的血液，观察到血液中一半的微粒看起来像“粘液小球”。1844年，唐内在其手稿中简要记录了他的观察结果。手稿中描述了从患者身上提取的血液的组织学形态，唐内认为，医生将血液中的“粘液小球”（即白细胞）的积聚误认为是脓液。他注意到增加的原始细胞数量看起来与正常白细胞相同，这一发现让唐内认为，白细胞的增加是由分化停滞引起的，这仍然是白血病的主要特征。遗憾的是，唐内没有描述他检查的白血病患者的相关症状，这名患者很可能患有慢性髓细胞性白血病。唐内是第一位对观察到的白血病患者的血液成分改变进行精确显微镜检查、描述和说明的医生。
约翰·贝内特（英文：John Bennett），1833年在爱丁堡开始了他的医学研究，并于1837年毕业。同年，获得了“大脑生理学和病理学”的金牌。1841年教授组织学，强调显微镜对研究疾病的重要性，于1843年被任命为爱丁堡学院教授。
1845年，贝内特检查了一名28岁脾脏和肝脏肥大的男性患者的尸体，尸检显示直肠外侧上痔静脉有肿瘤，全身淋巴结肿大，并在血管中发现浓稠的奶油状脓液。显微镜检查显示，患者的血清由凝固的纤维蛋白丝组成，与许多无色小体（即免疫细胞）混合。贝内特描述了这一疾病的症状，并将其命名为“白细胞增多症”，被称为感染引起的疾病的继发性表现。贝内特是第一位指出白细胞的异常累积是一种全身性的血液学的医生。
亨利·富勒（英文：Henry Fuller），曼彻斯特圣乔治医院医生及医学法学讲师。富勒于1846年当选为圣乔治医院的研究员，1862年成为理事会成员，1868年成为副主席。
1846年，富勒发表了关于一名22岁的男性患者的病例报告，该患者脾脏和肝脏肿大，身体所有血管扩张，血液状况改变。其主要症状是四肢疼痛、头痛、头晕、直立性眩晕、无法入睡、食欲不振、恶心、呕吐等。尸检显示一个巨大的肿瘤占据了他的左腹部。富勒在患者生前进行了三次血液检查，患者去世后又检查了一次。在这些检查中，富勒发现了许多异常白细胞，它们大多数都比正常细胞大很多（即白血病原始细胞），且至少占患者血液的25%。富勒的病例报告准确地描述了异常白细胞的组成，是最早诊断出患者生前患有白血病的医生。
2024年，张孟孟等人研究甲基转移酶样蛋白（METTL）14对急性早幼粒白血病细胞增殖、凋亡、侵袭和迁移的调节作用，认为METTL14可促进NB4细胞增殖、迁移、侵袭，其机制可能与提高m6A修饰水平有关。
2024年，杨白梅等人研究全反式维甲酸（ATRA）联合小剂量阿糖胞苷（Ara-C）对急性髓系白血病细胞磷脂酰肌醇3激酶（pi3k）/蛋白质丝氨酸Thr激酶（AKT）信号通路的作用机制，认为Ara-C+ATRA能通过抑制PI3K/AKT信号通路激活，促进HL-60细胞凋亡。